챈 저커버그 이니셔티브(Chan Zuckerberg Initiative, CZI)와 혁신유전체연구소(Innovative Genomics Institute, IGI)가 공동으로 소아 맞춤형 CRISPR 치료센터(Center for Pediatric CRISPR Cures) 설립을 발표했다.

이 센터는 CRISPR 유전자편집 기술을 활용해 중증 소아 유전질환의 치료법을 개발하고, UC버클리(UC Berkeley)의 치료 설계 및 전임상 연구와 UC샌프란시스코(UCSF)의 임상 치료를 연결하는 역할을 맡는다.

CZI는 약 2,000만 달러(약 270억 원)를 지원하며, 이를 통해 중증 선천성 면역질환(IEI)과 대사질환을 가진 아동 환자 약 8명을 대상으로 첫 맞춤형 치료를 진행할 예정이다.
장기적으로는 이러한 치료법을 더 많은 환자에게 적용할 수 있도록 표준화된 개발 및 전달 체계를 확립하는 것이 목표다.

CZI 공동대표 Priscilla Chan은 “UCSF에서 소아과 의사로 일하며 치료법이 없는 희귀질환 아동을 직접 만나야 했던 경험이 이번 센터 설립의 동기가 되었다”고 밝혔다. 또한 “지난 10년간 CZI는 ‘Rare As One’ 프로젝트를 통해 희귀질환 커뮤니티를 지원해왔으며, 이번 센터는 그러한 노력을 현실적 치료로 연결하는 중요한 전환점이 될 것”이라고 덧붙였다.

센터는 임상 데이터와 규제 문서 등을 미국 내 타 연구기관과 공유해 유사한 환자 치료에 도움이 되도록 할 계획이며, CZI와 IGI는 환자 단체 및 이해관계자와 협력해 CRISPR 치료의 접근성과 비용 문제를 개선하는 정책 제안도 병행할 예정이다.

CZI_2025.07.08.

https://chanzuckerberg.com/newsroom/center-pediatric-crispr-cures-launch/