[R&D] CRISPR 치료의 임상 실현: 2025년 핵심 유전자교정 치료 사례 8선

2026-01-28

□ CRISPR 유전자교정 치료 시장 확장과 임상 패러다임 전환

- CRISPR 기술 및 치료 시장의 성장: 연구 도구에서 치료 플랫폼으로

- Casgevy 승인 이후의 변화: CRISPR 치료제의 임상적 실현 가능성 검증

- CRISPR 치료 기술의 임상 진입 현황과 정밀 편집 중심 전환

□ 주요 동향 및 이슈

- 미국 FDA, 만성 B형간염 대상 최초 In vivo 유전자교정 임상(IND) 허가: PBGENE-HBV (’25.5.19.)

- 1형 당뇨 치료를 위한 면역억제제 없이 생존하는 CRISPR-T 편집 동종 베타세포 이식 (’25.8.5.)

- HIV 유전자교정 치료 실패의 원인이 CRISPR 내성이 아닌 약제내성으로 규명됨 (’25.7.22.)

- 6개월 만에 설계·제작·투여된 개인맞춤 mRNA 정밀 유전자교정 치료: CPS1 결핍증 첫 임상 사례 (’25.5.15.)

- LGMD2B 치료를 위한 CRISPR 유전자교정 기반 프레임 복원 전략 (’25.1.6.)

- 최초의 프라임에디팅 기반 임상 치료 성과 보고: PM359 (’25.5.21.)

- BEAM-302: 알파-1 항트립신 결핍증(AATD)에서 베이스에디팅 기반 In vivo 유전자교정의 임상 입증 (’25.5.12.)

- 베이스에디팅을 활용한 낭포성 섬유증 치료 전략 (’25.4.28.)

국가생명공학정책연구센터_2026.01.21.

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