• 암과 같은 난치성 질환과 희귀질환에 대해 근원적 치료가 가능하여 맞춤의학, 정밀의료의 핵으로 떠오른 CGT (세포·유전자치료)는 미충족 의료수요로 막대한 시장 확대가 전망되는 고부가가치 첨단의 3세대 바이오의약품으로 전세계 주목을 받으며 게임체인저로 부상하고 있음. 이에 미국과 중국 등 선진 과학기술국을 중심으로 글로벌 기술패권 경쟁이 한창이며, 전략적 투자와 지원 정책이 잇따르고 있음
• 우리나라도 CGT를 차세대 주력산업으로 육성하고자 ‘12대 국가전략기술’ 중 하나인 ‘첨단바이오’의 중점기술 중 하나로 선정하여 기술경쟁력 확보 및 신시장 창출을 위한 지원 정책과 전략을 발표하고 있으나, 뜨거운 글로벌 이슈 열기에 비해 국내 연구개발 활동은 큰 두각을 보이지 않고 있음. 이에 학술논문, 임상연구, 정책 데이터의 과학계량학적 분석을 통해 CGT의 글로벌 R&D 정책과 연구개발 동향, 국내 기술경쟁력이나 수준 등을 보다 객관적으로 파악하고자 함
• 이를 위해 CGT 관련 학술문헌데이터 113만여 건, 임상연구데이터 4,425건, 정책 데이터베이스로부터 수집한 9만여 건의 데이터를 활용하여 과학계량적 지표를 이용한 통계분석, 군집 및 네트워크 분석 등 데이터 기반의 다각적 분석을 시도
• 분석 결과, 생명공학분야 대비 두 배가 넘는 CGT 분야의 높은 성장성과 과학기술적 성장에 수반하여 정책·사회적 이슈에 민감하게 반응하는 양상을 확인함. 미국과 중국의 기술 주도세가 뚜렷한 가운데, 일반적인 바이오분야와는 달리 인도의 증가율(23.2%)은 중국보다도 높고, 중국에 이어 이란도 8.0%의 높은 증가율을 보인 점은 2%대의 낮은 점유율과 증가율, 세계 13위에 그치는 미미한 활동력을 보인 우리나라의 경우 정부주도의 인프라 구축과 규제개혁, 민관 협력강화로 인한 인도와 이란의 성장 패턴을 주시할 필요가 있음
• 백분위 기반의 피인용 상위10% 비율의 엑셀런스 지수를 통한 연구영향력과 해당분야 연구활동에 있어 국가집중도를 알 수 있는 활동도 지수의 결합분석에서도 대부분의 국가에 있어 CGT 분야가 혁신적 첨단기술로 기술성숙도가 낮은 속성을 지녀 일반적인 우상향 양태를 보이지 않았음에도 불구하고, 인도와 이란의 두 지표값은 두드러진 성장세를 나타내어 사회적 이슈와 규제가 CGT와 같은 혁신적 기술개발에 크게 작용할 수 있음을 시사
• 논문 키워드 분석결과는 일반적인 CGT의 3분야(세포치료제, 유전자치료제, 유전자변형 세포치료제) 이외에 대상질환과 유전자전달 벡터 등으로 이루어진 적용기술이 하나의 클러스터를 형성. 연구지형도의 오버레이 맵핑과 클러스터 변화를 분석한 결과 모두에서 과거 세포분화나 이식과 같은 줄기세포 치료 중심 연구에서 최근 유전자편집도구의 진전에 힘입어 유전자편집기술, 유전자변형 세포치료제 등 유전자치료와 세포치료의 영역구분이 모호해지며 융합 발전하는 형태로 진화하고 있음을 확인. 정책문서의 키워드 분석에서는 과학기술적 진전뿐 아니라 경제·사회·정책적 이슈에 따라 CGT 연구개발 생태계가 다변화하고 있음을 확인
• 대부분 임상초기인 1~2상에 몰려있는 임상데이터 분석에서는 2017년 CAR-T 세포치료제인 킴리아(Kymriah)의 최초 FDA 승인을 계기로 임상연구가 매우 활발해졌고, 특히 유전자변형 세포치료제 연구가 늘면서 유전자치료제의 두 배에 달할 정도로 세포치료제 임상연구가 증가추세에 있음을 확인
• 임상연구 또한 미국이 선도적 역할을 하고 있으며, 특히 유전자치료제 분야는 압도적인 상황. 세포치료제의 경우 중국이 2014년 이후 미국을 빠르게 추격해 현재는 거의 동등한 연구활동력을 보이고, 유전자치료제는 2021년 이후부터 미국을 맹추격하고 있는 양상
• 임상 적응증의 네트워크 맵핑 분석으로부터 림프종, 백혈병과 같은 혈액암 중심에서 최근에는 난소암, 구인두암, HPV-관련 자궁경부 편평세포암 등과 같이 다양해진 암종의 고형암을 대상으로 한 임상연구가 행해지고 있음을 확인. 또한, 소아, 청년 등으로 대상환자도 확대되고, 조직학적 하위 유형도 심층화 되는 등 적응증 범위가 심화, 확대되는 경향을 보임. 특히 혈액암이나 고형암 이외에 전신홍반성루프스 등 각종 자가면역질환이나 당뇨 등 대사질환, 심혈관계, 근골격계, 신경계, 감각기관 질환, 감염질환, 파킨슨질환, 알츠하이머 치매 등 CGT 치료대상 질환의 범위가 난치성 암과 희귀질환 중심에서 매우 다양한 영역으로 확대되는 양상을 확인함
• 이상의 데이터 기반 분석의 결과들은 첨단의 혁신적 기술 속성과 함께 사회·정책적 이슈에 민감한 CGT 분야의 특징을 잘 보여주며, 인도와 이란의 사례에서 보듯 혁신성이 강한 CGT와 같은 기술개발에는 사회적 이슈와 법·규제 등이 민감하게 작용할 수 있어 국가적 차원에서 정책적인 전략을 수립하고 관리할 필요성이 있음을 시사
• 향후 사회·과학적 이슈에 민감한 CGT 연구개발 특성으로 인해 야기되는 글로벌 투자의 높은 변동성과 불확실성, 그리고 높은 연구개발비와 약가로 인해 발생하는 낮은 환자접근성 등을 극복하고 CGT가 미래 맞춤의학의 핵심으로, 바이오산업의 게임체인저로 지속 성장하기 위해서는 정부 주도하에 대규모 연구개발 펀드의 조성과 기술정책의 개발, 법과 규제 환경의 개선, 국내외 활발한 연구 협력과 지원 활동 등이 필수적일 것임
한국과학기술정보연구원_2026.01.16.
https://www.bioin.or.kr/board.do?num=332373&cmd=view&bid=tech
