본 동향보고서는 염기 교정 기술이 질환의 원인이 되는 단일 염기 변이를 직접 조절할 수 있는 정밀 유전자 치료 전략으로 발전하고 있음을 다루었다. 

먼저 CRISPR-Cas9, cytosine base editor와 adenine base editor의 기본 원리와 적용 범위를 설명하였다. 

이후 환자 별 변이 특성, PAM 서열, 편집 가능 위치, 주변 염기서열에 따른 부수적 편집 가능성 등을 고려한 맞춤형 설계 전략을 검토하였다. 

또한 혈액질환, 간질환 및 대사질환, 안과질환, 신경계 및 희귀질환에서 보고된 주요 연구 사례를 바탕으로 질환별 적용 가능성을 살펴보았다. 

염기 교정 기술의 임상 적용에는 off-target 및 bystander editing과 같은 편집 정확도 문제와 면역반응 및 장기 안전성과 같은 안전성 이슈가 존재한다. 

또한 전달 효율과 조직 특이성의 한계, 규제 및 비용, 상용화 문제 역시 해결해야 할 중요한 과제로 남아 있다. 

결론적으로 염기 교정 기술은 맞춤형 유전자 치료의 중요한 기반 기술로 활용될 가능성이 크며, 향후 안전성 검증과 전달 기술의 고도화가 임상 적용 확대의 핵심이 될 것으로 판단된다.

BRIC_2026.06.26.

https://www.ibric.org/bric/trend/bio-report.do?mode=view&articleNo=10033896&rtpath=dmail#!/list